Subsidie tot $ 50.000 voor pilotonderzoek naar zeldzame ziekten

Toepassing

Waarvoor kun je deze subsidie gebruiken?
Deze subsidie financiert seed- en pilotonderzoek dat kennis en behandeling van TANGO2 Deficiency Disorder (TDD) versnelt. Prioriteit ligt op: respons op therapieën (gene/nutritie/farmaco), optimalisatie voeding (bv. B-vitaminen), voorkomen en managen van levensbedreigende symptomen (metabole crises, rhabdomyolyse), kwaliteit van leven en functioneren, en (proces)-uitkomstmaten. 

Geschikte onderwerpen omvatten o.a. cellulaire/moleculaire mechanismen, (dier/cel/computationele) modellen, biomarkers, therapiedoelen (bv. B5), bio-informatica/ML op TANGO2-datasets, en nieuwe diagnostiek of digitale uitkomstmaten. 

Relevantie
TDD is een zeldzame genetische aandoening met vaak metabole crises, rhabdomyolyse en hartritmestoornissen, getriggerd door o.a. vasten of infecties—snelle translatie is dus cruciaal.

Welke projecten komen in aanmerking?

• Biomarker-ontwikkeling en (proces)-uitkomstmaten
• Cel-/dier-/in-silico-modellen TDD
• Therapie-optimalisatie (gene/nutritie/farmaco)
• Preventie/managen crises & rhabdomyolyse
• QoL/functionaliteit & digitale monitoring

Wat zijn praktijkvoorbeelden van projecten?

• B-vitamine-benaderingen bij acute crises (case-evidence)
• Genetische/klinische profielstudies
• Data-gedreven fenotypering en computationale modellen voor TDD

Doelgroep

Wie komt in aanmerking?

• Onderzoekers met terminal degree (MD, DO, PhD, NP of equivalent) bij academisch medisch of non-profit/onderzoeksinstelling
• Internationale aanvragers welkom (VS & non-VS)
• Postdocs: alleen met bewijs van start als (assistant) professor per najaar 2026
• Ervaring: ≥ 3 jaar (voorkeur) in zeldzame-ziektenonderzoek (PI/PD/Co-I)

Werkgebied

Waar geldt deze subsidie?
Internationaal: aanvragers wereldwijd kunnen indienen.

Voorwaarden

Welke voorwaarden gelden voor deze subsidie?

• Subsidievorm: Single-institution (t/m $ 25.000) of Multi-institutional (t/m $ 50.000)
• Duur: 1 jaar (01-07-2026 t/m 30-06-2027), met competitieve verlenging (1 jaar) mogelijk
• Indirecte kosten (overhead): niet toegestaan
• No-cost extension: mogelijk, na goedkeuring
• Beoordeling: professionals + ouder/familie-stakeholders
• PI mag één project leiden per ronde; kan wel Co-I op andere voorstellen zijn

Restricties

Waarvoor kun je géén subsidie aanvragen?

• Opstart nieuw bedrijf, schulden, collegegeld
• Registries, fundraising, persoonlijke uitgaven
• Reiskosten, visa/paspoorten, conferentieregistraties, lidmaatschappen
• Apparatuur > $ 3.000
• F&A/overhead (indirect costs)
• Research patient care

Subsidie

Hoeveel subsidie kun je aanvragen?

• Aanvraagbedrag per project:
  • Single-institution: tot $ 25.000
  • Multi-institutional: tot $ 50.000
• Looptijd: 1 jaar, met kans op competitieve verlenging (t/m extra $ 25.000 / $ 50.000)
• Valuta & kosten: bedragen in USD; geen indirecte kosten toegestaan

Subsidieadvies

Wat verhoogt je slagingskans inhoudelijk?

• Koppel je hypothese aan prioriteitsthema’s (therapierespons, voeding, crises, QoL, uitkomstmaten) en geef meetbare eindpunten.
• Welke methodologische valkuilen vermijden?
  Te brede scope zonder power/haalbaarheid; geen duidelijke link met TDD-impact of patiëntgerichte uitkomsten.
• Hoe structureer je je LOI slim?
  Lever een toegespitste 2-paginahoofdlijn (relevantie, aims, methoden, verwachte uitkomsten) + budgetnarratief met realistische posten.
• Hoe toon je patiëntrelevantie?
  Betrek patiënt/familie-stakeholders (co-design, meetinstrumenten), sluit aan op crisispreventie en dagelijks functioneren.

FAQ

• Gaat deze subsidie specifiek over TANGO2 Deficiëntie (TDD)?
  Ja. Alle voorstellen moeten TDD-relevant zijn (breed: van mechanisme tot klinische uitkomsten).
• Wie mag aanvragen?
  Onderzoekers met MD/DO/PhD/NP e.d. bij academische of non-profit instellingen, wereldwijd.
• Hoeveel kan ik aanvragen?
  Tot $ 25.000 (single-institution) of $ 50.000 (multi-institutional).
• Zijn indirecte kosten toegestaan?
  Nee, F&A/overhead is uitgesloten.
• Mag ik apparatuur aanschaffen?
  Alleen tot $ 3.000; daarboven uitgesloten.
• Zijn reiskosten of conferenties subsidiabel?
  Nee. Reizen en conferentiekosten zijn uitgesloten.
• Hoe verloopt de procedure?
  Eerst LOI (t/m 7-11-2025, 17:00 EST). Bij selectie volgt volledige aanvraag (t/m 27-02-2026).
• Worden internationale consortia aangemoedigd?
  Ja, multi-institutional (binnen/buiten VS) wordt ondersteund.
• Medische context: wat is TDD in het kort?
  Zeldzame genetische aandoening (varianten in TANGO2) met metabole crises, rhabdomyolyse en aritmieën; triggers o.a. vasten en infecties.

Aanvragen

Hoe kun je deze subsidie aanvragen?

1. LOI via Submittable binnen de LOI-periode (zie links)
2. LOI (max. 5 pagina’s, excl. NIH-biosketch) bevat o.a.: PD/PI-gegevens, projecttitel, lay summary, projectoverzicht (± 2 p.) met relevantie/aims/methode/uitkomsten, budget & narratief (± 2 p.), compliance statement, COI, NIH-biosketch.
3. Na uitnodiging: volledige aanvraag indienen voor 27-02-2026, 17:00 EST.
4. Beoordeling: intern comité + ouder/familie-stakeholders; selectie op impact, haalbaarheid en kwaliteit.

Bijlagen

• TANGO2 Research Foundation – Research Grants, Cycle 6 (2026) 205.81 kB

Relevante links

• TANGO2 Research Foundation – Research Grants, Cycle 6 (2026)

Contact