Toepassing
Waarvoor kun je deze subsidie gebruiken?
Deze subsidie financiert seed- en pilotonderzoek dat kennis en behandeling van TANGO2 Deficiency Disorder (TDD) versnelt. Prioriteit ligt op: respons op therapieën (gene/nutritie/farmaco), optimalisatie voeding (bv. B-vitaminen), voorkomen en managen van levensbedreigende symptomen (metabole crises, rhabdomyolyse), kwaliteit van leven en functioneren, en (proces)-uitkomstmaten.
Geschikte onderwerpen omvatten o.a. cellulaire/moleculaire mechanismen, (dier/cel/computationele) modellen, biomarkers, therapiedoelen (bv. B5), bio-informatica/ML op TANGO2-datasets, en nieuwe diagnostiek of digitale uitkomstmaten.
Relevantie
TDD is een zeldzame genetische aandoening met vaak metabole crises, rhabdomyolyse en hartritmestoornissen, getriggerd door o.a. vasten of infecties—snelle translatie is dus cruciaal.
Welke projecten komen in aanmerking?
- Biomarker-ontwikkeling en (proces)-uitkomstmaten
- Cel-/dier-/in-silico-modellen TDD
- Therapie-optimalisatie (gene/nutritie/farmaco)
- Preventie/managen crises & rhabdomyolyse
- QoL/functionaliteit & digitale monitoring
Wat zijn praktijkvoorbeelden van projecten?
- B-vitamine-benaderingen bij acute crises (case-evidence)
- Genetische/klinische profielstudies
- Data-gedreven fenotypering en computationale modellen voor TDD
Werkgebied
Waar geldt deze subsidie?
Internationaal: aanvragers wereldwijd kunnen indienen.
Voorwaarden
Welke voorwaarden gelden voor deze subsidie?
- Subsidievorm: Single-institution (t/m $ 25.000) of Multi-institutional (t/m $ 50.000)
- Duur: 1 jaar (01-07-2026 t/m 30-06-2027), met competitieve verlenging (1 jaar) mogelijk
- Indirecte kosten (overhead): niet toegestaan
- No-cost extension: mogelijk, na goedkeuring
- Beoordeling: professionals + ouder/familie-stakeholders
- PI mag één project leiden per ronde; kan wel Co-I op andere voorstellen zijn
Restricties
Waarvoor kun je géén subsidie aanvragen?
- Opstart nieuw bedrijf, schulden, collegegeld
- Registries, fundraising, persoonlijke uitgaven
- Reiskosten, visa/paspoorten, conferentieregistraties, lidmaatschappen
- Apparatuur > $ 3.000
- F&A/overhead (indirect costs)
- Research patient care
Subsidie
Hoeveel subsidie kun je aanvragen?
- Aanvraagbedrag per project:
- Single-institution: tot $ 25.000
- Multi-institutional: tot $ 50.000
- Looptijd: 1 jaar, met kans op competitieve verlenging (t/m extra $ 25.000 / $ 50.000)
- Valuta & kosten: bedragen in USD; geen indirecte kosten toegestaan
Subsidieadvies
Wat verhoogt je slagingskans inhoudelijk?
- Koppel je hypothese aan prioriteitsthema’s (therapierespons, voeding, crises, QoL, uitkomstmaten) en geef meetbare eindpunten.
- Welke methodologische valkuilen vermijden?
Te brede scope zonder power/haalbaarheid; geen duidelijke link met TDD-impact of patiëntgerichte uitkomsten. - Hoe structureer je je LOI slim?
Lever een toegespitste 2-paginahoofdlijn (relevantie, aims, methoden, verwachte uitkomsten) + budgetnarratief met realistische posten. - Hoe toon je patiëntrelevantie?
Betrek patiënt/familie-stakeholders (co-design, meetinstrumenten), sluit aan op crisispreventie en dagelijks functioneren.
Aanvragen
Hoe kun je deze subsidie aanvragen?
- LOI via Submittable binnen de LOI-periode (zie links)
- LOI (max. 5 pagina’s, excl. NIH-biosketch) bevat o.a.: PD/PI-gegevens, projecttitel, lay summary, projectoverzicht (± 2 p.) met relevantie/aims/methode/uitkomsten, budget & narratief (± 2 p.), compliance statement, COI, NIH-biosketch.
- Na uitnodiging: volledige aanvraag indienen voor 27-02-2026, 17:00 EST.
- Beoordeling: intern comité + ouder/familie-stakeholders; selectie op impact, haalbaarheid en kwaliteit.
